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[目的]探索地西他滨单药或联合减低剂量化疗治疗老年急性髓系白血病的疗效、安全性,并与以AA方案为基础的标准化疗进行比较,同时进行预后分析。[方法]收集自2014年1月至2015年12月于我中心接受治疗的29例老年初诊AML患者临床资料。根据不同诱导化疗方案分为地西他滨治疗组14人(包括地西他滨单药组9人、地西他滨联合减低剂量AA组5人)及以从方案为基础的标准剂量化疗组15人。比较地西他滨治疗组和标准化疗组患者的疗效、安全性以及对生存的影响,并进行预后分析。[结果]两组患者除MDS病史及外周血白细胞计数外,基线特征无明显差异。两组患者总有效率(ORR)分别为57.1%vs92.3%(p=0.077),完全缓解率(CRR)分别为42.9%vs76.9%(p=0.072)。地西他滨单药组患者ORR(44.44% vs.92.3%)、CRR(22.22%vs.76.92%)均低于标准化疗组,差异有统计学意义(p<0.05)。29例患者的主要不良反应为3～4级骨髓抑制及由此导致的严重感染,标准化疗组血小板输注量明显高于地西他滨治疗组(p=0.037),骨髓抑制程度、3～4级感染发生率、红细胞输注量也均高于地西他滨组,但差异无统计学意义,可能跟样本量小有关。两组患者的中位生存时间分别为12、24月,1年生存率分别为37.8%、69.3%,差异无统计学意义(p=0.857)。对地西他滨组预后分析显示原始细胞比例≥60%、外周血WBC≥10是不良预后因素(p<0.05),而对标准化疗组患者预后无显著影响(p>0.05)。[结论]地西他滨对不能耐受标准化疗的老年初诊AML患者有一定疗效,肿瘤负荷是影响预后的危险因素。标准化疗组总有效率高于地西他滨治疗组。虽然标准化疗组患者中位生存时间和1年生存率均优于地西他滨治疗组,但差异无统计学意义。鉴于两组患者外周血基线白细胞计数的差异,我们认为在可耐受情况下,肿瘤负荷高的患者更能从标准化疗方案中获益。老年AML患者的治疗应综合评估化疗耐受情况、肿瘤负荷、MDS病史等因素后采取个体化治疗策略。对于肿瘤负荷较小,一般情况差的患者可采用地西他滨治疗；对于化疗耐受性好,肿瘤负荷高的患者可考虑标准化疗。