目的:探讨粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(Granulocyte-macrophage colony-stimulating factor,GM-CSF)基因修饰的肿瘤细胞疫苗(GVAX)治疗前后恶性黑素瘤患者外周血免疫细胞亚群比例和血清细胞因子浓度的变化及其临床意义。方法:收集56例I-IV期恶性黑素瘤患者GVAX治疗前后的外周血样本,采用流式细胞技术检测患者GVAX治疗前后外周血CD3+淋巴细胞、CD4+T细胞、CD8+T细胞、调节性T细胞(Treg)、自然杀伤细胞(NK)及树突状细胞(DC)的两个亚群——髓系DC(DC1)和浆细胞DC(DC2)的比例。随机选取其中33例患者血清样本,应用Luminex液相芯片技术检测治疗前后血清IL-8、IL-10、干扰素-γ(IFN-γ)及肿瘤坏死因子-α(TNF-α)的浓度,利用ELISA检测血清转化生长因子-β(TGF-β)的浓度水平。分析GVAX疫苗治疗前后,外周血免疫细胞亚群比例和血清细胞因子浓度及其变化对预后的影响。结果:GVAX治疗后外周血CD8+T细胞比例较前升高[(37.56±12.76)%vs.(34.71±12.30)%,P=0.006]。治疗后 CD4+T 细胞比例降低[(53.44±13.36)%vs.(56.27±13.15)%,P=0.017],治疗后 CD4+/CD8+比值降低[1.61(1.37)vs.1.75(0.71),P=0.009]。治疗后CD3+T细胞、NK、Treg、DC1、DC2与治疗前差异无统计学意义(P≥0.05)。在Ⅲ-Ⅳ期患者中,GVAX治疗前外周血CD8+T细胞比例较高的患者中位生存时间较治疗前CD8+T细胞比例低组延长(24.90个月vs.6.77个月,P=0.012)。33例患者GVAX治疗后血清TGF-β的浓度较治疗前下降[(8.99±3.06)vs.(10.66±4.28)ng/mL,P=0.006],且治疗后TGF-β浓度低于均值组的患者中位生存时间明显延长(24.40个月vs.6.23个月,P=0.010)。治疗后血清IL-8、IL-10、IFN-γ及TNF-α的浓度无显著变化(P>0.05)。结论:GVAX治疗恶性黑素瘤可增强CD8+T细胞为主的抗肿瘤免疫应答,同时下调血清TGF-β水平。恶性黑素瘤患者外周血CD8+T细胞比例及血清TGF-β浓度有望成为预测GVAX疫苗疗效的指标,为判断预后起到一定的指导作用。