目的：通过观察消瘰丸对实验性甲状腺肿大鼠磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）/蛋白激酶B（Akt）/哺乳动物雷帕霉素靶蛋白复合物1（mTORC1）通路的影响，探究其对实验性甲状腺肿大鼠的治疗效果。方法：购买60只5月龄SPF级SD大鼠，雌雄各半，其中10只作为正常组，其余大鼠灌服PTU溶液构建结节性甲状腺肿大鼠模型，建模成功后随机分为模型组、左甲状腺素钠片组、低剂量组、中剂量组、高剂量组各10只。左甲状腺素钠片组采用15g·kg-1的左甲状腺素钠片灌胃，低剂量组、中剂量组、高剂量组分别采用低、中、剂量10 g·kg-1、中剂量20 g·kg-1、高剂量30 g·kg-1消瘰丸灌胃，正常组、模型组采用同等体积0.9%氯化钠溶液灌胃。干预4周后采用5%苯巴比妥做常规腹腔注射麻醉后处死，显微镜观察大鼠病理组织学、采用罗氏电化学发光免疫分析仪检测血清甲状腺激素水平、酶联免疫吸附试验法检测血清细胞生长因子、采用高效液相色谱仪检测神经递质、Western blot法检测PI3K/AKT/mTORC1通路蛋白表达量。结果：与正常组比较，模型组、左甲状腺素钠片组、低剂量组、中剂量组、高剂量组碱性成纤维生长因子（bFGF），血管内皮生长因子（VEGF），胰岛素样生长因子（IGF-1），甲肾上腺素（NE），5-羟色胺（5-HT），促甲状腺激素（TSH）水平，PI3K，Akt，mTORC1蛋白表达量升高，NE，三碘甲腺原氨酸（T3），四碘甲腺原氨酸（T4），游离三碘甲状腺原氨酸（FT3），游离甲状腺激素（FT4）水平降低（P<0.05）；与模型组比较，左甲状腺素钠片组、低剂量组、中剂量组、高剂量组bFGF，VEGF，IGF-1，5-HT，TSH水平，PI3K，Akt，mTORC1蛋白表达量降低，NE，T3，T4，FT3，FT4水平升高（P<0.05）；左甲状腺素钠片组比较，低剂量组、中剂量组、高剂量组bFGF，VEGF，IGF-1，5-HT，TSH水平，PI3K，Akt，mTORC1蛋白表达量降低，NE，T3，T4，FT3，FT4水平升高（P<0.05）；与低剂量组比较，中剂量组、高剂量组bFGF，VEGF，IGF-1，5-HT，TSH水平，PI3K，Akt，mTORC1蛋白表达量降低，NE，T3，T4，FT3，FT4水平升高（P<0.05）；与中剂量组比较，高剂量组bFGF，VEGF，IGF-1，5-HT，TSH水平，PI3K，Akt，mTORC1蛋白表达量降低，NE，T3，T4，FT3，FT4水平升高（P<0.05）。结论：消瘰丸可能作用于PI3K/AKT/mTORC1信号通路，发挥其治疗结节性甲状腺肿的作用，且表现为剂量依赖。