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沙利度胺是一种合成的谷氨酸衍生物，原作为镇静剂治疗早孕反应，20世纪60年代出现严重的致胎儿缺陷而被禁止使用。但此后研究发现，沙利度胺具有免疫调节和抗血管生成作用，治疗多发性骨髓瘤等恶性肿瘤以及其他难治性疾病有效。通过对沙利度胺进行结构改造得到的一系列免疫调节药克服了原形药物的严重不良反应，这些药物的强大的抗癌作用意味着它们将走出沙利度胺的阴影，成为有效的抗肿瘤药物。现对沙利度胺及其衍生物的临床应用和作用机制的研究进展进行综述。