目的 对照电子病历数据进行回顾性分析，以了解迷你患者来源的异种移植（mini-patient-derived xenograft，mini-PDX）模型指导下胃肠道肿瘤肝转移患者三线治疗的总生存（overall survival，OS）时间、无进展生存（progression-free survival，PFS）时间、客观缓解率（objective response rate，ORR）和疾病控制率（disease control rate，DCR）。方法 纳入南京医科大学附属南京医院2012年1月至2019年12月43例二线治疗失败的胃肠道肿瘤肝转移患者，其中14例患者采用mini-PDX模型筛选药物指导治疗（研究组），29例患者采用经验治疗（对照组），分析两组患者的OS时间、PFS时间、ORR和DCR，并采用Cox多因素回归分析探讨PFS时间和OS时间的影响因素。结果 研究组患者ORR（14.29%∶13.79%）和DCR（85.71%∶55.17%）均高于对照组，比较差异均无统计学意义（均P>0.05）。研究组患者中位PFS时间显著长于对照组（3.95个月∶1.90个月，P=0.034），中位OS时间组间比较差异无统计学意义（P>0.05）。亚组分析显示，在肝转移瘤数目<10个的患者中，研究组患者中位PFS时间显著长于对照组（4.35个月∶2.25个月，P=0.049）；CEA<正常值10倍的患者中，研究组患者中位PFS时间显著长于对照组（4.70个月∶1.90个月，P=0.048）。Cox多因素回归分析显示，mini-PDX模型指导治疗、肝转移瘤数目<10个均为PFS时间的独立影响因素（均P<0.05）。结论 mini-PDX模型筛选出的敏感药物治疗方案可以为二线治疗失败的胃肠道肿瘤肝转移患者带来较好的疗效。