【摘 要】
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应用CRISPR-Cas9系统对人诱导多能干细胞(human induced pluripotent stem cells,hiPSCs)进行基因编辑,为疾病模型的建立、致病机制研究、药物筛选及基因校正治疗疾病提供了
【机 构】
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首都医科大学附属北京世纪坛医院中心实验室,浙江大学生命科学学院细胞与发育生物学研究所,贵州大学生命科学学院,丽水学院医学与健康学院
【基金项目】
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国家重点基础研究发展规划(973计划,No.2012CB967902,No.2014CB541705);国家自然科学基金项目(No.81570932);首都医科大学附属北京世纪坛医院青年基金项目(No.2016-q22)~~
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应用CRISPR-Cas9系统对人诱导多能干细胞(human induced pluripotent stem cells,hiPSCs)进行基因编辑,为疾病模型的建立、致病机制研究、药物筛选及基因校正治疗疾病提供了更广阔的平台。相对于CRISPR-Cas9介导的基因敲除,应用该系统介导的同源重组实现基因点突变或突变校正效率要低、且难度偏大。为了实现对MYO7A杂合点突变(c.4118C>T)的人i PSCs的点突变校正,本文构建了表达maxGFP的pX330质粒。针对需校正的突变位点,设计5组识别
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