肥厚型心肌病基因治疗策略的研究进展

来源 :中国心血管病研究 | 被引量 : 0次 | 上传用户：zeroorhero

【摘要】

：

肥厚型心肌病(hypertrophic cardiomyopathy,HCM)是染色体异常相关的心脏疾病,是青少年和运动员心源性猝死的最常见病因,也是心力衰竭及卒中的常见原因.目前已发现近40种致病

【作者】

：

马越刘放刘晓丽潘丽丽周玉杰

【机构】

：

首都医科大学附属北京安贞医院心内科,首都医科大学附属北京安贞医院风湿免疫科

【出处】

：

中国心血管病研究

【发表日期】

：

2019年2期

【关键词】

：

肥厚型心肌病基因治疗 Hypertrophic cardiomyopathyGene therapy

【基金项目】

：

国家重点研发计划“精准医学研究”重点专项(编号:2017YFC0908800),北京市医院管理局“登峰”计划专项经费资助(编号:DFL20150601),北京市医院管理局“使命”计划专项经费资助(编号:SML20180601),.北京市医院管理局临床医学发展专项经费资助(编号:ZYLX201303,XMLX201601).

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肥厚型心肌病(hypertrophic cardiomyopathy,HCM)是染色体异常相关的心脏疾病,是青少年和运动员心源性猝死的最常见病因,也是心力衰竭及卒中的常见原因.目前已发现近40种致病基因与HCM的发生发展有关,针对HCM的基因治疗策略在细胞水平及动物模型中已得到初步研究成果,常见的基因治疗策略包括基因组编辑、外显子跳跃、等位基因特异性沉默、RNA反式剪接和基因替代等.本文就HCM致病基因及基因治疗策略的最新研究进展进行综述.

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