肝细胞癌（Hepatocellular carcinoma，HCC） 是一种发病隐匿、高发病率、高致死率的恶性肿瘤，对人类身心健康构成了重大威胁，但其病理机制仍需进一步研究。手术、放疗、化疗和靶向药等治疗方法给肝细胞癌带来良好作用的同时也带来许多不良反应。然而，中医药在治疗肝细胞癌发挥着独特的优势，目前除了在临床实践中不断丰富中医药治疗肝细胞的理论外，从分子生物学角度分析中医药对肝细胞癌的作用通路、靶点以及作用机制的研究发展迅速。笔者通过阅读国内外文献发现，中医药无论是单体还是复方，通过多通路、多途径、多靶点直接或间接阻止了HCC的发生和进展，与细胞增殖、转移、细胞凋亡、自噬、炎症反应、免疫应答等生理病理过程息息相关。本文对中医药抗肝细胞癌的作用通路与发生机制的国内外文献进行分析、归纳并总结，其中包括异甘草素、铁皮石斛、叶下珠复方II号等可以调控磷脂酰肌醇3-激酶/蛋白激酶B（phosphatidylinositol 3-kinase/protein kinase B，PI3K/Akt）信号通路，抑制肿瘤细胞生长、增殖和降低转移率；蟾蜍毒、薯蓣皂荚等通过调节哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mammalian target of rapamycin，mTOR）信号通路，诱导和增强HCC自噬；杨梅素、芦笋、鳖甲煎丸等调节丝裂原活化蛋白激酶（mitogen-activated protein kinase，MAPK）信号通路，促进HCC细胞周期停滞、抑制血管生成和诱导细胞凋亡；萹蓄、四棱、车前草苷等对核因子kappa B（nuclear factor kappa B，NF-κB）信号通路进行调控，抑制炎症反应、抑制HCC转移和降低耐药性；槲皮素、灯盏花等调节Janus蛋白酪氨酸激酶2/信号转导子及转录激活子3（Janus kinase 2/signal transducer and activator of transcription 3，JAK2/STAT3）信号通路，抑制上皮-间质转化（Epithelial-mesenchymal transition，EMT）事件和重塑细胞骨架等。以上总结旨在为中医药治疗肝细胞癌的深入研究及其临床应用提供理论依据。