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假肥大型肌营养不良症(DMD)是抗肌萎缩蛋白(dystrophin)基因突变致肌膜上dystrophin完全或部分缺失引起的.基因或干细胞治疗该病的目的是使其表达有功能的dystrophin,因多数DMD患者治疗前体内没有dystrophin,基因治疗后正常的dystrophin会被患者的免疫系统识别并引发免疫反应,进一步破坏病变的肌肉组织.本文介绍了基因治疗DMD后机体产生抗dystrophin的机制及免疫耐受,并探讨了今后临床治疗DMD的策略.