原发性免疫缺陷病的临床基因治疗

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骨髓多能干细胞发育成为各种功能齐全的免疫细胞的各个阶段,均接受数量巨大的基因群调控,其中某个或某些基因的突变可导致这一分化过程受阻,影响某些细胞的数量和(或)功能并造成免疫细胞或其组成成分质或量的变化,导致机体对多种病原体易感性显著增高或免疫调节功能紊乱,由此引起的疾病即称为原发性免疫缺陷病(primary immunodeficiency disease,PID).
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