观察利妥昔单抗(RTX)治疗儿童频繁复发型肾病综合征(FRNS)的远期疗效和不良反应，探讨RTX在儿童FRNS中的可行性治疗方案。
方法回顾性分析2011年2月至2017年12月南方医科大学南京临床医学院金陵医院儿科接受RTX治疗[375 mg/(m2·次)，2～3次]的FRNS患儿临床资料，随访12～36个月，观察患儿年龄、性别、复发次数、激素和免疫抑制剂的使用剂量、不良反应及实验室指标(如外周血CD20＋B淋巴细胞计数、24 h尿蛋白定量)。
结果入选34例(男23例，女11例)，RTX首次治疗中位年龄为6(2～12)岁。第1次治疗，完全缓解34例(100%，34/34例)，12例(35%，12/34例)随访中复发，RTX治疗前复发次数为(2.94±1.08)次，治疗后复发次数为(0.27±0.45)次，二者比较差异有统计学意义(t＝11.9，P<0.05)。第2次治疗，前6个月，3例因"感染"复发，余无不适；后6个月，23例中5例(21.7%，5/23例)复发1次，11例情况不明。2次治疗间隔时间<12个月者复发2例(12.5%，2/16例)，间隔时间≥12个月者复发10例(55.5%，10/18例)。第3次治疗，间隔6～15个月，15例中1例(6.67%)复发，余病情稳定。另外，20例FRNS患儿经RTX首次治疗，治疗前6个月激素累积剂量[(2.50±0.87) g ]与治疗后6个月激素累积剂量[(1.30±0.97) g ]比较，差异有统计学意义(t＝6.05，P＝0.001)，其中15例他克莫司治疗前(1.62±0.77) mg/24 h，治疗6～12个月后降至(0.62±0.96) mg/24 h，差异有统计学意义(t＝6.80，P＝0.000)。2例首次用药时出现胸闷、心悸、恶心、呕吐、头晕、头痛，3例出现轻微上呼吸道感染，1例肺部较严重感染。
结论远期随访RTX治疗儿童FRNS是安全有效的。