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目的:探讨成人慢性原发性免疫性血小板减少症(ITP)患者利妥昔单抗疗效的影响因素及血小板(Plt)数预测价值.方法:回顾性分析本院2012年1月-2016年12月收治的52例行利妥昔单抗治疗成人慢性原发性ITP患者的临床资料,其中治疗失败32例设为A组,治疗成功20例设为B组,分析影响利妥昔单抗疗效的独立危险因素,观察首次诊断骨髓CD41+巨核细胞计数对治疗随访1年患者治疗反应率的影响,计算Plt数用于疗效预测时,效能指标及最佳截断点.结果:B组首次诊断骨髓CD41+巨核细胞数水平高于A组(P<0.05).多因素Logistic回归模型分析结果显示,首次诊断骨髓CD41+巨核细胞数< 150是影响利妥昔单抗疗效的独立危险因素(OR=5.40,95%CI: 1.82-15.66,P=0.00).首次诊断骨髓CD41+巨核细胞数≥150组患者随访1年反应率显著高于< 150组(P<0.05).B组利妥昔单抗首次治疗后d3、14、21、30、60、90、180、270和360 Plt数水平显著低于A组(P<0.05).ROC曲线分析结果显示,Plt数最佳截断点为50×109/L;利妥昔单抗首次治疗后d14,AUC为0.68 (95%CI: 0.57-0.78,P=0.00);成人慢性原发性ITP患者利妥昔单抗疗效预测敏感度和特异度分别为48.73%和87.58%;利妥昔单抗治疗后d 30和60 AUC分别为0.74(95%CI: 0.64-0.87)(P=0.00)和0.93 (95%CI:0.82-0.98) (P=0.00).结论:成人慢性原发性ITP患者接受利妥昔单抗治疗后,部分可获得长期缓解,但骨髓巨核细胞数< 150的患者预后较差;同时根据利妥昔单抗治疗后d 14、30及60 Plt数能够有效预测患者的远期疗效,指导治疗的方案制定.