目的:对董氏开胃散外敷治疗小儿厌食症湿食困脾证的有效性及安全性作出初步评价。方法:临床试验在两所医院进行,每家医院的试验组与对照组例数相等,各30对,60例,两院共120例。试验采用“随机、双盲、双模拟”法进行。试验组外敷董氏开胃散,同时服好娃友口服液安慰剂;对照组口服好娃友口服液,同时外敷董氏开胃散安慰剂。用药1个疗程,观察治疗前后临床症状的改善、临床疗效和相关实验室指标(唾液淀粉酶、血锌)的变化情况、以及不良反应发生率、安全性评价情况等。结果:试验组的总有效率为92.31%,对照组的总有效率为94.64%,两组疗效比较无明显差异。在食欲、食量、恶心呕吐等主症改善方面两组比较无显著差异。两组在治疗后对患儿的唾液淀粉酶、血锌均无明显改善。两组中均未发生不良事件,安全性指标无异常。结论:临床试验结果表明,董氏开胃散治疗小儿厌食症湿食困脾证有显著疗效,具有健脾、开胃、消食、导滞等作用,可用于小儿厌食症湿食困脾证的治疗,临床应用安全。