【摘 要】
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目的评价抗胸腺细胞球蛋白（ATG)／抗淋巴细胞球蛋白（ALG）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）患者的近期疗效及长期生存情况。方法分析1982年12月至2011年6月接受ATG/ALG治疗的345例SAA患者3个月及6个月疗效、长期随访并应用Kaplan-Meier法分析其5年总生存（OS）率。结果345例患者中非极重型AA （mSAA） 184例，极重型AA （VSAA）161例。中位随访时间为4
【机 构】
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300020 天津，中国医学科学院、北京协和医学院血液学研究所、血液病医院,300020 天津，中国医学科学院、北京协和医学院血液学研究所、血液病医院,300020 天津，中国医学科学院、北京协和医学
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目的评价抗胸腺细胞球蛋白（ATG)／抗淋巴细胞球蛋白（ALG）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）患者的近期疗效及长期生存情况。
方法分析1982年12月至2011年6月接受ATG/ALG治疗的345例SAA患者3个月及6个月疗效、长期随访并应用Kaplan-Meier法分析其5年总生存（OS）率。
结果345例患者中非极重型AA （mSAA） 184例，极重型AA （VSAA）161例。中位随访时间为44.0（0.5~244.0）个月。本组患者3个月及6个月总有效率分别为29.9%及45.4%, mSAA患者3个月及6个月总有效率分别为39.2%和55.6%，显著高于VSAA患者的19.6%和34.0%（P值均<0.01）。不同种属来源的ATG/ALG治疗SAA患者疗效间差异无统计学意义，兔源ATG中，德国Fresenius制剂（rATG-F）组3个月（10.6%）和6个月（25.5%）总有效率显著低于法国Sangstat制剂（rATG-S）组（36.6%和56.6 % ）（P值均<0.01）。Kaplan-Meier法估计所有患者5年OS率为61.7%（95% CI 55.4%~68.0%），其中mSAA患者5年OS率为71.0%（95% CI 62.9%~79.1%），显著高于VSAA患者的50.4%（95% CI 40.1%~60.7%）（P<0.01)。2007年后实施治疗的VSAA患者5年OS率为73.7%（95% CI 52.2%~95.2%），与mSAA患者的89.7%（95% CI 79.5%~99.9%）比较差异无统计学意义（P=0.240）。接受ATG/ALG联合环抱素（CsA）治疗的患者5年OS率为64.8%（95% CI 57.9%~71.7%），显著高于单用ATG/ALG治疗者［32.6% （95% CI 15.7%~49.5% ）］（P<0.01）。加用重组人G-CSF（rhG-CSF）并不能提高患者5年OS率。rATG-S组患者5年OS率为66.1% （95% CI 55.8%~76.4%），显著高于rATG-F组患者［46.6% （95% CI 35.9%~57.3%）］ （P<0.01）。
结论①mSAA患者近期及远期疗效均优于VSAA患者，2007年后实施治疗VSAA患者长期生存接近mSAA患者；② rATG-S近期及远期疗效均优于rATG-F；③接受ATG/ALG + CsA治疗患者的5年OS率显著高于单用ATG/ALG治疗患者；④加用rhG-CSF并不能提高SAA患者长期生存率。
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