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目的探讨基因修饰间充质干细胞在疾病治疗中的进展。方法对间充质干细胞的生物学特性及基因修饰后的间充质干细胞在多种疾病治疗中的研究进展展开综述。结果间充质干细胞具有易于分离、扩增培养、可以分泌多种细胞因子的特点,并且具有向受损组织、实体瘤的迁移和归巢能力。近年对间充质干细胞的研究从实验室研究到临床试验都有很多报道。在不断深入的研究中,更多的关注集中于提高间充质干细胞在体内的存活率、因子分泌能力和迁移归巢能力上。采用基因修饰的方法将目的基因导入间充质干细胞可达到上述研究目的。目前关于基因修饰的间充质干细胞治疗各种疾病的报道很多,主要涵盖组织损伤修复,放射性损伤治疗和肿瘤治疗等几个方面。结论基因修饰的间充质干细胞不仅具有MSCs的全部特性,而且能够高效表达某些外源基因,加强其在各种疾病的治疗中的疗效。