【摘 要】
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Vertex公司作为治疗囊胞性纤维症领域的先锋,其公司新开发的Kalydeco崭露头角。然而,Kalydeco仅仅针对于G551基因突变型患者,该种类型的囊性纤维化(CF)患者在美国市场中仅占4
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Vertex公司作为治疗囊胞性纤维症领域的先锋,其公司新开发的Kalydeco崭露头角。然而,Kalydeco仅仅针对于G551基因突变型患者,该种类型的囊性纤维化(CF)患者在美国市场中仅占4%左右。为了进一步扩大公司在该领域的市场,Vertex公司开发了以Kalydeco和lumacaftor为主要成分的组合疗法——Orkambi,旨在治疗患者人数更多的F508del突变型患者。这种新型
Vertex company as a pioneer in the treatment of cystic fibrosis, the company’s newly developed Kalydeco emerge. However, Kalydeco targets only G551-mutant patients, and only about 4% of patients with this type of cystic fibrosis (CF) are in the United States. To further expand the company’s presence in this area, Vertex has developed a combination therapy based on Kalydeco and lumacaftor, Orrkambi, designed to treat F508del mutant patients with a greater number of patients. This new type
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