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目的：评估短期应用小剂量糖皮质激素是否具有提高Duchenne型肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy， DMD）患儿肌力和运动功能的作用。方法纳入2005年9月至2008年12月北京协和医院明确诊断的5～10岁DMD患儿。试验采取随机、双盲、对照的原则，分为治疗组和对照组。治疗组患儿给予泼尼松0.75 mg/（kg· d），对照组给予维生素C 0.3 mg/d。治疗时间为3个月，每隔1个月随访1次，随访3个月，评估4次就诊时的肌力、运动功能、肺功能和肌酸激酶。结果共31例DMD患儿纳入研究，其中治疗组17例，对照组14例。对照组患儿4次就诊的平均肌力评分依次为38.2±7.5、37.0±8.0、36.2±7.6、36.6±7.7，治疗组为37.7±6.1、39.1±6.4、40.3±5.9、40.0±5.6，两组治疗1、2、3个月后与治疗前肌力的差值比较，差异均有统计学意义（P＝0.024， P＝0.000， P＝0.002）。对照组4次就诊行走9 m的平均时间依次为（7.7±2.5）、（7.6±2.8）、（8.1±2.4）、（7.6±2.8） s，治疗组为（8.5±3.4）、（7.2±3.3）、（7.6±3.1）、（7.1±2.8） s，两组治疗2、3个月后与治疗前行走9 m所用时间的差值比较，差异均有统计学意义（P＝0.013， P＝0.003）。对照组4次就诊的平均用力肺活量（forced vital capacity， FVC）依次为（1.24±0.28）、（1.13±0.26）、（1.21±0.31）、（1.16±0.26） L，治疗组为（1.14±0.37）、（1.40±0.35）、（1.42±0.36）、（1.52±0.37） L，两组治疗1、2、3个月后与治疗前FVC的差值比较，差异均有统计学意义（P＝0.000， P＝0.006， P＝0.000）。两组治疗1个月后与治疗前的肌酸激酶的差值比较，差异亦有统计学意义（ P＝0.035）。3个月后治疗组激素不良反应仅表现为体重增加，无其他严重不良反应。结论短期应用小剂量泼尼松治疗DMD可以增加患儿肌力，改善患儿运动及肺功能。