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帕金森病(PD)是中老年人常见的神经退行性疾病,目前临床主要治疗手段仍为口服左旋多巴(L-Dopa).L-Dopa通过提高纹状体局部多巴胺水平而改善PD的症状,然而L-Dopa不能逆转PD的病理进程,对晚期PD疗效不明显,长期服用还可导致各种不良反应[1].实验研究表明,移植胚胎脑组织可显著改善PD动物模型症状,但其面临的伦理学问题使得该方法不能应用于临床[2].胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)等神经营养因子的发现为PD的治疗带来新的希望,然而神经营养因子属生物大分子,难以通过血脑屏障,限制了其应用[3].随着现代分子生物技术的发展,基因治疗已成为PD治疗研究的新方向. 关键词：帕金森病;基因疗法