【摘 要】
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孤儿药是指用于治疗、预防或诊断某种罕见病的药物或疫苗。孤儿药因其受众较小,药物的注册和研发常有相应的扶持政策。皮肤罕见病种类众多,本文选取了皮肤科感染性皮肤病、代
【基金项目】
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国家重点研发计划精准医学研究重点专项“罕见病临床队列研究”资助项目(2016YFC0901500)
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孤儿药是指用于治疗、预防或诊断某种罕见病的药物或疫苗。孤儿药因其受众较小,药物的注册和研发常有相应的扶持政策。皮肤罕见病种类众多,本文选取了皮肤科感染性皮肤病、代谢性皮肤病、自身免疫性皮肤病及遗传性皮肤病中的数种代表性疾病,并针对疾病的发病机制、治疗药物和治疗机制进行综述,以期能提高对皮肤科罕见病及孤儿药的认识。
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