孤儿药相关论文
罕见病的诊疗与保障是全球共同面临的挑战。早在20世纪80年代，部分国家或地区在实现全民医保或医保体系健全后，开始关注罕见病患者及......
多数癫痫患者经规范化抗癫痫治疗后，症状可得到良好控制或缓解，但30%～40%患者经长期药物干预后，仍反复出现癫痫发作，进展为难治性癫痫。......
孤儿药独占许可制度，是域外发达国家为激励孤儿药品研发、保障罕见病人生存权而建立的法规制度。在检视既有药品独占保护制度与梳理......
odevixibat（商品名：Bylvay）是一种首创强效可逆性的回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，具有特定的分子靶向性，能够减少回肠末端胆汁酸（主要是盐......
2020年因一场突如其来的疫情注定被载入史册,这场百年以来最严重的疫情以惊人的速度在全球迅速蔓延,影响了生活的方方面面。几乎20......
目的：分析我国罕见病药品的可及性和采购使用现状，为完善我国罕见病用药保障政策提供参考。方法：采用文献分析法，从可获得和可负担角度......
建立健全罕见病保障机制有助于加快我国全民健康覆盖和健康中国建设进程,也有助于推动我国生物医药产业转型升级.文章从罕见病的定......
目的:系统了解美国孤儿药批准情况,分析资格认定和审批趋势.方法:以美国食品药品监督管理局(FDA)数据库Drugs@FDA和孤儿药资格认定......
期刊
通过统计分析1983—2019年美国孤儿药研发审批情况,对孤儿药政策的激励效果进行评价.查阅FDA官网和ClinicalTrials.gov数据库及相......
罕见病病种多样，大部分症状严重、复杂且具有非特异性，难于诊断和治疗。在基因组医学时代，随着下一代测序技术的广泛应用和基因治疗的......
目的:了解国外孤儿药研发现状及管理经验,为我国孤儿药研发提供参考。方法:分析近10年美国和欧盟国家孤儿药物的研发特点和管理体......
美国是全球第一大药品市场,2020年美国FDA批准的53个新分子实体或新生物药中,40个为全球范围内首次批准的产品.除美国之外,欧洲和......
2020年新型冠状病毒肺炎疫情席卷全球,人类生命健康受到重大威胁,全球生物医药行业格局也迎来新的变化。美国FDA的药物评估与研究......
在实施健康中国战略的大背景下,罕见病作为一种特殊的疾病走进人们的视野,国际上,把治疗罕见病的药物称为孤儿药。孤儿药异于普通......
目的:通过深入分析美日欧孤儿药研发激励政策的背景、激励机制以及实施效果,为我国孤儿药研发的制度设计提供建议.方法:对罕见病及......
美国、欧洲、日本、中国相继出台政策鼓励孤儿药的研发，大量孤儿药获批上市，罕见肿瘤药物是其中重要的组成部分。孤儿药政策有力推动......
过去30年,美国在全球第一部《孤儿药法案》推动和相关政策法规引导下,生物科技飞速发展,尤其在孤儿药研发领域,成果卓著.对这30年......
罕见病是一类单病种患病率极低的疾病,其治疗药物的研发需要政府的扶持.美国政府于1983年率先颁布《孤儿药法案》,并且建立了相应......
实现罕见病药品的可及性是保障我国罕见病患者生命健康权利的重要途径.目前我国罕见病药品还缺乏统一管理制度,文章从罕见病药品信......
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在商业化的药品研发领域,罕见病患者一直都没有得到足够的关注.为了改善这一状况,一些地区制定了具体的法律法规,以鼓励那些不具商......
艾伯维（AbbVie）5月20日宣布，FDA已授予Humira（adalimumab，阿达木单抗）治疗非感染性中、后葡萄膜炎或慢性非感染性前葡萄膜炎的孤儿药地位......
FDA孤儿药产品开发办公室授予美国生物制药公司OncoSynergy的候选试验药物OS2966孤儿药资格，这款药物用于治疗恶性胶质瘤。OS2966是......
安进公司近日宣布，FDA 已批准单抗药物 XGEVA（denosumab）第3个适应证，用于双磷酸盐疗法难治性由恶性肿瘤引发的高钙血症（HCM）的治疗。之......
以中国期刊全文数据库为文献来源,对1983-2013年国内罕见病和孤儿药的文献进行检索,采用文献计量方法,从论文年代分布、期刊分布、......
目的：总结2010～2015年上半年我国I类新药的申报生产在评审情况，为我国新药研发提供依据。方法：对2010～2015年上半年我国申报生产在评审......
目的:探讨美国孤儿药法案的相关问题。方法:以美国FDA和制药企业的年度报告数据为基础,建立综合孤儿药数据库。结果:数据库显示,目......
目的分析日本罕见病患者支援政策的完整体系,为我国罕见病患者支持政策的制定提供参考。方法对日本罕见病患者支援政策进行文献和......
当前,中国罕见病患者面临最大的困难是药品的可及性问题。在国家《第一批罕见病目录》纳入的121种罕见病中,有74种罕见病在美国、......
本研究系统梳理了近年来有关罕见病政策和服务的文献及文件,归纳了美国、日本、欧盟等国家和地区罕见病方面的立法及相关法规、管......
<正>美国FDA于2017年5月5日批准三菱-田边制药美国公司(Mitsubishi Tanabe Pharma America,Inc.)生产的Radicava(edaravone)静脉滴......
美国FDA于2017年6月22日批准CSL Behring LLC公司生产的Haegarda用于成人及青少年预防遗传性血管性水肿（ Hereditary Angioedema ,H......
目的:通过比较国际和国内关于罕见病药物保障模式的特征和侧重点,总结目前我国在这一领域实践的经验和不足,为保障模式的选择和相......
艾伯维（AbbVie）5月20日宣布，FDA已授予Humira（修美乐，通用名：adalimumab，阿达木单抗）治疗非感染性中、后或泛葡萄膜炎或慢性非感染性前葡萄......
药物研发包括临床前研究和临床研究,在推动医药产业发展中发挥着至关重要的作用。由于研发各阶段投入成本高、周期长,药物毒性作用......
成骨不全症是以骨骼脆性增加、反复骨折为主要临床表现的遗传性骨病,属于诊断及治疗均面临挑战的罕见病,目前尚缺乏有效的针对病因......
我国孤儿药立法相对滞后,研发产业缺乏发展动力。在美国《孤儿药法案》启示下,通过对立法观念、市场独占许可制度、税收减免政策与......
目的：为建立我国罕见病患者医药保障体系提供建议。方法：通过研究境外罕见病药物（孤儿药）研发政策和罕见病患者医药保障法律,找到我国......
