论文部分内容阅读
目的
分析极重型／重型再生障碍性贫血（V/SAA）患者一线免疫抑制治疗（IST）迟发血液学反应特征，探讨难治性V/SAA尽早二次治疗的合理性。
方法回顾性分析一线接受IST的533例V/SAA患者临床资料，定义IST后6个月内获得血液学反应为应时反应，定义6~12个月获得血液学反应为迟发反应，观察迟发反应的发生率、血液学反应质量及其影响因素。
结果533例患者中，45例（8.44%）获得迟发反应，占未获得应时反应且继续接受环孢素A治疗患者的29.03%（45/155）。至IST后12个月及随访结束时迟发反应组血液学反应质量均劣于应时反应组（χ2=62.616，P<0.001和χ2= 6.299，P=0.043）。迟发反应组VSAA患者比例高于应时反应组（57.8％对38.3%，P=0.013），外周血网织红细胞（ARC）比例、ARC计数以及ANC更低，多因素分析显示治疗前ARC<10×109/L的患者获得应时反应的机会明显减少[OR=3.641(95% CI 1.1718~7.719），P=0.001]；未发现独立预测IST后6个月无效患者获得迟发血液学反应的因素。6个月未获血液学反应患者5年总生存率为76.50%（95% CI 71.6%~ 81.4%）、无事件生存率为29.10%（95% CI 25.2%~33.0%），均显著低于应时反应组患者的97.6%（95% CI 96.6%~98.6%）、84.0%（95% CI 81.1%~86.9%）（P值均<0.001）。
结论V/SAA患者IST获得迟发血液学反应难以预测，比例较小，疗效质量相对较差。难治性V/SAA患者尽早进行挽救治疗是合理的。