基因编辑与遗传病治疗

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<正>各种遗传病给人类社会带来巨大困扰。基因治疗从概念提出到临床应用,遗传病的基因治疗一直是研究重点。慢病毒和腺相关病毒在遗传病的基因治疗上获得一定效果,但对更多遗传病无可奈何。基因编辑工具的出现给遗传病治疗带来了新曙光,但在实际应用中需要制定规范、达成国际共识,科学家必须受生物医学伦理道德的约束。遗传病是由于遗传物质的改变,包括染色体畸变、染色体上基因突变,所导致的疾病,它完全或部分由遗传因素决定,通常
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