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基因治疗是指将目的基因用基因转移技术导入靶细胞,使其表达此基因而获得特定的功能,从而达到治疗之目的.基因治疗涉及目的基因、载体及受体细胞三方面,目前需要解决的首要问题是如何有效地将目的基因释放到靶细胞中并长期稳定表达,同时又较少地产生副作用,即解决载体的效率、靶向性和安全性问题.理想的治疗载体应具备以下特点:①易于进入靶细胞;②在特异细胞或组织中达到有规律、充分及持续的外源基因表达;③安全有效并具有选择性;④易于大量生产.目前应用于基因治疗研究的基因转移载体主要分为病毒载体和非病毒载体两大类,现就有关研究