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Biomarin公司与Merck Serono公司协作开发的phenoptin(sapropterin dihydrochlonide)(Ⅰ)是在作苯酮尿症(PKU)治疗开发的唯一药物,Ⅲ期延伸试验中已显示阳性结果。(Ⅰ)在美国FDA与欧盟EMEA都收到罕见病药提名,用于该适应症。Biomarin公司说,因FDA已给予快通道地位,故希望能在2007年年底前在美国获得上市许可证。