再生障碍性贫血（aplastic anemia，AA）是以骨髓造血功能衰竭和外周血全血细胞减少为特征的一种临床综合征，以感染、出血、贫血为主要临床表现。对于儿童重型AA（SAA），如有相合同胞供体，异基因造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic stem cell transplantation，allo-HSCT）是首选。但因受到供体来源缺乏和治疗费用昂贵等限制，国内难以广泛开展。因此抗胸腺细胞球蛋白（antithymocyte globulin，ATG）联合环孢菌素A（cyclosporine A，CsA）等免疫抑制治疗（immunosuppressive therapy，IST）成为儿童SAA常用有效疗法。尽管近二十年来，IST治疗AA效果明显提高，但仍有部分患儿IST无效、复发或发生克隆演进。现就AA的免疫介导的病理生理机制，免疫抑制药物治疗靶点以及几种常用的IST方案的临床效果进行讨论，对联合IST研究进展进行综述。