目的研究低分子肝素治疗小儿原发性肾病综合征的疗效及安全性。方法确诊的56例患儿随机分成对照组和治疗组各28例。在抗感染、降压、利尿等治疗基础上,对照组给予泼尼松2 mg.kg-1.d-1(最大剂量≤60 mg.d-1),4 wk获完全缓解者改为间歇疗法,总疗程8～12 wk;治疗组给予低分子肝素0.01 mg.kg-1.d-1,腹壁皮下注射每日1次,疗程4 wk。观察治疗前后血浆蛋白定量、24 h尿蛋白定量、肝功能、肾功能及不良反应。结果 2组患者治疗后各指标与治疗前相比均有非常显著差异(P<0.01);2组间白蛋白、24 h尿蛋白量的变化均有非常显著差异(P<0.01)。治疗组完全缓解10例,基本缓解4例,部分缓解11例,总有效率89%;对照组完全缓解5例,基本缓解2例,部分缓解11例,总有效率64%。2组疗效有显著差异(P<0.05)。治疗过程中2组肝、肾功能无异常;对照组出现皮疹1例,治疗组未发现不良反应。结论低分子肝素治疗小儿原发性肾病综合征疗效显著,不良反应少。