【摘 要】
：
随着我国罕见病目录的发布,罕见病用药的经济学评价也在逐步推进。罕见病具有对其认知和基础研究不足、诊断困难、治疗效果难以评估、患者招募难等特点,罕见病用药的临床研究也存在非随机设计、随访周期短等问题,增加了对其进行药物经济学评价的难度。在对罕见病用药进行药物经济学评价时,可能出现的问题有参照药品选择困难、模型结构存在不确定性,以及效果数据、安全性数据、成本以及健康效用等参数获取困难且不确定性高等。该
【基金项目】
：
首都医科大学医疗保障研究院面上项目（YB2020B06）；
论文部分内容阅读
随着我国罕见病目录的发布,罕见病用药的经济学评价也在逐步推进。罕见病具有对其认知和基础研究不足、诊断困难、治疗效果难以评估、患者招募难等特点,罕见病用药的临床研究也存在非随机设计、随访周期短等问题,增加了对其进行药物经济学评价的难度。在对罕见病用药进行药物经济学评价时,可能出现的问题有参照药品选择困难、模型结构存在不确定性,以及效果数据、安全性数据、成本以及健康效用等参数获取困难且不确定性高等。该文就以上问题与挑战,提出在我国各利益相关方可采取的应对措施,以更客观合理地对罕见病用药进行经济学评价,以期降低其结果的不确定性和医保部门的决策不确定性。
其他文献
李麦麦是20世纪30年代非常活跃的一位学者,他积极参与中国社会史论争和中国本位文化建设大论争。在此期间,他以唯物史观为指导,在古史分期和本位文化问题上皆提出了有价值的见解。在古史分期问题上,李麦麦并没有将中国社会的发展硬套进马克思提出的五种社会形态里,而是否定了奴隶社会的存在。他认为商朝是氏族社会向封建社会的转变,周朝是典型的封建社会。李麦麦不仅从这一公式中跳出来,否定奴隶社会的存在,并且还认为封
全断面硬岩隧道掘进机（Tunnel Boring Machine-TBM）在施工安全、掘进效率、经济环保等方面具有显著优势,在深长隧道建设中被广泛应用。深长隧道地质条件复杂,节理作为一种最常见的地质构造,其特征参数对岩体的破坏有着显著影响,分析节理特征参数对TBM滚刀破岩效率的影响,对于提高TBM滚刀破岩效率有十分重要的意义。因此,本文通过TBM滚刀掘进模拟试验以及离散元数值模拟方法研究了节理特征
随着各行业对安防的日益重视,视频监控技术得到了广泛的应用和研究,各种功能的视频监控系统层出不穷,视频监控系统在针对国防、安保和商业等领域不同需求的功能划分也越来越明确。在边防、农牧场、野外等无人环境中往往存在无电网供电,无有线网络接入的情况,出现的可疑移动对象往往具有低频率的特点。传统视频监控二十四小时不间断监控获得的有效信息和消耗的资源不成正比。针对这种应用场景下的视频监控系统,本课题设计了一种
随着社会高速发展对能源的要求不断提高,常规化石能源的也会造成碳排放量加剧,同时常规化石能源的紧缺带来了能源结构的转变,能源利用的清洁化、可持续化是未来能源发展的必由之路。地热能作为高效、清洁的能源决定了其在未来能源结构的重要比重,其中干热岩资源作为可用于社会生产的重要能源,温度高、储量大,决定了其必然会成为未来重要能源之一。在地热能利用方面我国紧跟时代步伐,干热岩资源的高效利用方法也在不断探索中,
随着最近北斗星座的组网完成和即将发射的伽利略卫星,全球导航卫星系统（GNSS,Global Navigation Satellite System）行业正在继续快速发展,多个系统的可互操作是可预见的未来的现实。数以百计的应用场景持续不断的需求推动了 GNSS接收机的发展,其复杂性、功能和性能需求广泛。不同用户的期望有一些共同之处:持续、可靠和高精度的PNT（position,navigation,
后座件是工程机械上用于连接机臂的重要部件,其质量对于工程机械的安全运行具有重要的影响,所以对产品的工艺设计和制造要求都非常高。热裂纹是铸件在凝固末期处于塑性与强度很低的时候,由于铸件凝固收缩受到阻碍而产生的裂纹。本文基于某公司工程机械挖掘机后座零部件在铸造生产过程中产生的热裂纹缺陷,综合运用实验和数值模拟对铸件裂纹的影响因素及其形成机理进行了一系列研究,探讨了铸件裂纹的改善方案。相关工作对于提高铸
随着计算机硬件设备性能的提升和可利用数据的显著增加,卷积神经网络在各个领域取得了蓬勃的发展。人们一直推动着神经网络向着更快的推理速度和更好的拟合能力方向上进步,然而卷积神经网络在面对小样本数据集时依旧显得力不从心,也很少有方法能够很好的扩充小样本数据集的特征域。目前在医疗影像领域中可利用的数据样本集远没有像COCO这类数据集丰富,并且不同的疾病需要单独构建数据集,这就导致了除了部分研究热点病症外大