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雷帕霉素靶蛋白(mTOR)广泛存在于各种生物细胞中,近年来研究发现mTOR信号通路的活化与肿瘤的发生、发展密切相关,并参与包括血液系统恶性肿瘤在内的许多肿瘤细胞的增生和分化.研究表明其抑制剂雷帕霉素及其衍生物等均有抗肿瘤作用.现就mTOR的结构功能、信号通路,在白血病发病机制中的主要上游调节因子及其抑制剂在白血病中的应用进行简述.