【摘 要】
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随着人类对自身认识的不断深化,从人类解剖学开始,已经进入了细胞和分子病理生理学研究,特别是从基因水平上阐明人类遗传与疾病这一核心本质.基因治疗(gene therapy)的最初含
【机 构】
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军事医学科学院放射医学研究所北京,1000850
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随着人类对自身认识的不断深化,从人类解剖学开始,已经进入了细胞和分子病理生理学研究,特别是从基因水平上阐明人类遗传与疾病这一核心本质.基因治疗(gene therapy)的最初含义是指遗传病的基因替代治疗(gene-replacement therapy),即将正常基因通过某种途径转入到由于该基因缺陷而患有某种遗传病的患者体内,并表达患者所缺陷的蛋白产物,从而达到治疗该遗传病的目的.随着生物医学理论与技术的深入发展,基因治疗的涵义也不断扩大,目前广义上的基因治疗是指在基因水平上进行活细胞遗传物质的改造,从而达到治疗某种疾病的目的.近年来基因治疗目趋成熟,截止1999年4月,全球已有300多项基因治疗方案试用于临床,多数方案取得一定程度的疗效[1].
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