紫草素是来源于我国传统中药植物紫草科植物的一类具有萘醌结构的天然产物,临床常用于主治疮疡和皮肤炎等病症.紫草素因具有多重生物学活性和较高的药用价值,近年来一直被国内外关注,并且随着生物合成、结构鉴定与修饰、遗传调控和组学等技术的迅速发展,研究者对其生物合成功能基因挖掘、高效又低毒的分子结构修饰及其构效、作用机理等多个方面,均开展了较为广泛的研究.为此,本文系统地概括了近一个世纪以来对天然紫草素的结构鉴定及其在紫草科植物中的分布、生物合成、遗传调控、结构修饰、生物学活性及其医药功能的研究进展.其中,参与香叶基氢醌和去氧紫草宁的羟化、紫草宁和阿卡宁酰基化途径的关键酶基因的鉴定,促进完善了已知的紫草素生物合成途径;特别是通过化学结构修饰所获得的大量半合成紫草素衍生物可显著提高其抗肿瘤靶向性,以及紫草素主要通过抑制NF-κB/STAT3等信号通路发挥抗肿瘤、抗炎、抗菌作用,揭示了紫草素萘醌环和支链羟基修饰的有效性及其作用的分子机制.总之,上述国内外的相关研究进展无疑极大地推动了紫草素的基础及应用研究的深入开展,文末还展望了紫草素在新药创制方面的应用前景.