基于CRISPR/Cas9系统的单碱基基因编辑技术及其在医药研究中的应用

来源 :中国药理学与毒理学杂志 | 被引量 : 0次 | 上传用户：wuxinxinwu

【摘要】

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成簇规律间隔短回文重复序列及其相关基因9(CRISPR/Cas9)系统的基因编辑需要依赖双链DNA断裂和低效的同源重组,这使其在精准基因编辑中效率不高。单碱基基因编辑技术通过将Ca

【作者】

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张爱霞赵宇安静罗影陈志国

【机构】

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首都医科大学宣武医院细胞治疗中心,北京脑重大疾病研究院神经损伤和修复所,嘉应学院生命科学学院,国际神经修复协会,中国医师协会神经修复学专业委员会

【出处】

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中国药理学与毒理学杂志

【发表日期】

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2018年7期

【关键词】

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CRISPR/Cas9 单碱基编辑胞苷脱氨酶腺苷脱氨酶 CRISPR/Cas9base editingcytidine deaminaseadenosine

【基金项目】

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干细胞及转化国家重点专项(2016YFA0101403),国家自然科学基金(81661130160),国家自然科学基金(81422014),国家自然科学基金(81561138004),北京市青年拔尖团队(2017000021223TD03),北京市长城学者(CIT&TCD20180333),北京市卫生系统高层次卫生技术人才(2015-3-063).

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成簇规律间隔短回文重复序列及其相关基因9(CRISPR/Cas9)系统的基因编辑需要依赖双链DNA断裂和低效的同源重组,这使其在精准基因编辑中效率不高。单碱基基因编辑技术通过将Cas9蛋白与胞苷脱氨酶或腺苷脱氨酶形成融合蛋白,并通过单链向导RNA(sgRNA)与靶序列的互补配对和Cas9蛋白对前间区序列邻近基序(PAM)的识别,在不产生双链DNA断裂的情况下在靶位点编辑窗口内进行碱基C→T或A→G的单碱基编辑,实现了基因组中G:C与A:T的互换。单碱基基因编辑技术简便高效,是生命科学研究领域应用的热点技术

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