【摘 要】
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经过科学家们三十年的不懈努力,基因治疗（gene therapy）这一理念终于得以被运用于临床,并逐渐成为治疗遗传病、感染性疾病和肿瘤等疾病的重要手段,它为传统疗法无法解决的疾病提供了更多的选择方案。同时,基因编辑领域的迅速发展和在递送载体运用上积累的经验,也极大地推动着基因治疗的进步。至今,欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了6种基因治疗产品上市,基因治疗作为新的
【机 构】
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昆明理工大学灵长类转化医学研究院云南中科灵长类生物医学重点实验室
【基金项目】
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">国家自然科学基金（批准号:31960215）资助的课题；
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经过科学家们三十年的不懈努力,基因治疗（gene therapy）这一理念终于得以被运用于临床,并逐渐成为治疗遗传病、感染性疾病和肿瘤等疾病的重要手段,它为传统疗法无法解决的疾病提供了更多的选择方案。同时,基因编辑领域的迅速发展和在递送载体运用上积累的经验,也极大地推动着基因治疗的进步。至今,欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准了6种基因治疗产品上市,基因治疗作为新的治疗手段有着较好的前景,然而继续发展为主流疗法依然面临着诸多挑战。该文回顾了基因治疗的发展过程,着重讨论了该领域目前的技术发展现状和临床应用情况,并对基因治疗存在的安全性和伦理等问题做出了总结和展望。
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