目的：探讨补肾生血方与益气养血方治疗慢性再生障碍性贫血疗效及T细胞亚群与T-box家族的新型转录因子（T-bet）、Gata转录因子家族的转录因子3（GATA3）表达的影响。方法：收集2018年5月至2021年6月，在全国19家医院就诊的慢性再生障碍性贫血患者共585例，利用前瞻性、双盲、随机对照方法，采用分层区组随机法将患者分为3组，肾虚组、气血两虚组、对照组，中药治疗分别予补肾生血方颗粒、益气养血方颗粒、安慰剂（半量补肾生血方颗粒），均联合口服西药环孢素及雄激素。每组治疗以3个月为一疗程，连续观察2个疗程，分析治疗前后检测患者血常规，T细胞亚群及融合基因T-bet、GATA3，并监测安全性指标。结果：观察期间共脱落75例，剔除18例，最终肾虚组161例，气血两虚组164例，对照组167例，共492例完成治疗。治疗6个月后，肾虚组的总有效率98.8%（159/161）高于气血两虚组的79.9%（131/164）（χ~2=30.135,P<0.01）；肾虚组明显高于对照组的总有效率61.7%（103/167）（χ~2=70.126,P<0.01）；气血两虚组总有效率高于对照组（χ~2=13.232,P<0.01）。与本组治疗前比较，治疗后3组患者的血红蛋白（HGB）明显提升（P<0.05,P<0.01），且肾虚组HGB含量提高更为显著（P<0.01）；治疗后与气血两虚组比较，肾虚组与对照组的白细胞（WBC）及血小板（PLT）均显著升高（P<0.01）;3组患者治疗后的中性粒细胞（ANC）差异无统计学意义。3组患者在相同时间点进行比较，肾虚组T辅助细胞1（Th1）、Th1/Th2水平均明显降低（P<0.05），且肾虚组CD4+水平明显下降，CD4+/CD8+明显降低（P<0.05）。肾虚组与其余两组CD19-、HLA/DR+、CD25+比较差异无统计学意义，肾虚组与对照组T-bet均低于气血两虚组（P<0.05）。结论：补肾生血方治疗再生障碍性贫血可能通过改善免疫调节机制，抑制免疫系统活性，调节T细胞亚群，抑制Th1及CD4+水平，促进骨髓造血，且安全、不良反应小，方案值得进一步推广。