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2017年11月，FDA批准2个新分子实体药品和3个新生物制品，为治疗青光眼药品Vyzulta（latanoprostene bunod）、抗病毒感染药品Prevymis（letermovir）、治疗哮喘药物Fasenra （benralizumab）、治疗罕见先天性酶疾病药物Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）和治疗血友病药物Hemlibra（emicizumab-kxwh）。
1 Vyzulta（latanoprostene bunod）
Vyzulta被批准用于降低開角型青光眼和眼高压症患者的眼压。Vyzulta属前列腺素类似物，其代谢物有着双重作用机制，拉坦前列素酸能作用于葡萄膜巩膜通路，促进房水的排出；丁二醇单硝酸酯则能释放一氧化氮，通过小梁网和许莱姆氏管，促进房水排出。Vyzulta为外用滴眼液，每天晚上1次，一滴滴注受影响的眼睛中。
2 Prevymis（letermovir）
Prevymis获“孤儿药”指定以及“优先审评”地位，被批准用于在接受异基因造血干细胞移植（HSCT）后，巨细胞病毒（CMV）血清呈阳性的成人患者中，预防CMV感染和相关疾病。这也是15年来在美国批准的第一种CMV感染新药。Prevymis是一种新型非核苷CMV抑制剂（3，4-二氢喹唑啉），其作用机制是特异性靶向于病毒末端酶亚单位 pUL56，此亚单位是参与病毒 DNA裂解和包装的末端酶的成分之一，而且其不作用于人体中的任何酶。Prevymis与非同类药物不易存在交叉耐药性，其对CMV耐DNA聚合酶抑制剂的病毒群体完全有活性，而DNA聚合酶抑制剂对耐Prevymis的病毒群体也有活性。Prevymis对其他病毒没有活性。Prevymis为口服片剂和注射液，其推荐剂量是服用480 mg或者静脉输注480 mg/24 ml，口服时有无食物均可，和水整粒吞服，静脉滴注需历时1 h，不应静脉推注，每日给药1次，治疗持续100 d。
3 Fasenra （benralizumab）
Fasenra被批准作为维持治疗附加药物用于12岁以上严重嗜酸粒细胞性哮喘患者的治疗。嗜酸性粒细胞是白细胞的一种，属于免疫系统正常的组成成分。Fasenra是一种可以直接与嗜酸性粒细胞白介素-5a受体结合的人源化单克隆抗体，通过组织自然杀伤细胞诱导嗜酸性粒细胞的凋亡（程序性细胞死亡）。Fasenra为注射液，使用预灌装注射器经皮下注射给药，推荐剂量为30 mg，前3次每4周给药1次，随后每8周给药1次。
4 Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）
Mepsevii获“快速通道”和“孤儿药”地位，被批准用于治疗患有遗传代谢疾病-VII型黏多糖贮积症（MPS VII）。MPS VII是一种极为罕见的遗传病，由b-葡糖醛酸糖苷酶缺乏而引起的溶酶体贮积症，导致身体细胞中有毒物质的异常累积。全球影响了不到150名患者，而且每一名患者的症状都有所不同。但绝大多数患者会有严重的骨骼异常，病情随着年龄增长不断加重。此外，患者还可能出现心脏瓣膜异常、肝脏和脾脏肿大，气道狭窄，从而导致肺部感染和呼吸困难。根据病情严重程度的不同，一些患者会在婴儿期去世，而另一些则能活到青春期，甚至是成年期。Mepsevii 是一种酶替代疗法，通过替代缺失的b-葡糖醛酸糖苷酶而实现治疗作用。Mepsevii为注射液，其推荐剂量是4 mg/kg，静脉输注历时需超过4 h，每两周1次。
5 Hemlibra（emicizumab-kxwh）
Hemlibra获“突破性治疗药物”和“孤儿药”指定以及“优先审评”地位，被批准用于预防或减少A型血友病成人和儿童患者出血的频率，这些患者体内有一种叫做因子VIII（FVIII）抑制剂的抗体。A型血友病是一种遗传性的凝血障碍，主要影响男性。A型血友病患者缺少一种能产生凝血因子VIII的基因。患者可能会经历反复的严重出血，主要发生在关节内，结果可能会使关节严重受损。一些患者会产生FVIII抑制剂或抗体的免疫反应。这种抗体干扰了现有血友病治疗的有效性。Hemlibra是双特异性因子IXa和因子X定向抗体，它可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质——因子IXa和因子X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。Hemlibra为注射液，其推荐剂量为每周1次，前4周以3 mg/kg进行皮下注射，随后每周以1.5 mg/kg进行皮下注射。
（上海医药战略发展研究院特约研究员 张建忠）
1 Vyzulta（latanoprostene bunod）
Vyzulta被批准用于降低開角型青光眼和眼高压症患者的眼压。Vyzulta属前列腺素类似物，其代谢物有着双重作用机制，拉坦前列素酸能作用于葡萄膜巩膜通路，促进房水的排出；丁二醇单硝酸酯则能释放一氧化氮，通过小梁网和许莱姆氏管，促进房水排出。Vyzulta为外用滴眼液，每天晚上1次，一滴滴注受影响的眼睛中。
2 Prevymis（letermovir）
Prevymis获“孤儿药”指定以及“优先审评”地位，被批准用于在接受异基因造血干细胞移植（HSCT）后，巨细胞病毒（CMV）血清呈阳性的成人患者中，预防CMV感染和相关疾病。这也是15年来在美国批准的第一种CMV感染新药。Prevymis是一种新型非核苷CMV抑制剂（3，4-二氢喹唑啉），其作用机制是特异性靶向于病毒末端酶亚单位 pUL56，此亚单位是参与病毒 DNA裂解和包装的末端酶的成分之一，而且其不作用于人体中的任何酶。Prevymis与非同类药物不易存在交叉耐药性，其对CMV耐DNA聚合酶抑制剂的病毒群体完全有活性，而DNA聚合酶抑制剂对耐Prevymis的病毒群体也有活性。Prevymis对其他病毒没有活性。Prevymis为口服片剂和注射液，其推荐剂量是服用480 mg或者静脉输注480 mg/24 ml，口服时有无食物均可，和水整粒吞服，静脉滴注需历时1 h，不应静脉推注，每日给药1次，治疗持续100 d。
3 Fasenra （benralizumab）
Fasenra被批准作为维持治疗附加药物用于12岁以上严重嗜酸粒细胞性哮喘患者的治疗。嗜酸性粒细胞是白细胞的一种，属于免疫系统正常的组成成分。Fasenra是一种可以直接与嗜酸性粒细胞白介素-5a受体结合的人源化单克隆抗体，通过组织自然杀伤细胞诱导嗜酸性粒细胞的凋亡（程序性细胞死亡）。Fasenra为注射液，使用预灌装注射器经皮下注射给药，推荐剂量为30 mg，前3次每4周给药1次，随后每8周给药1次。
4 Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）
Mepsevii获“快速通道”和“孤儿药”地位，被批准用于治疗患有遗传代谢疾病-VII型黏多糖贮积症（MPS VII）。MPS VII是一种极为罕见的遗传病，由b-葡糖醛酸糖苷酶缺乏而引起的溶酶体贮积症，导致身体细胞中有毒物质的异常累积。全球影响了不到150名患者，而且每一名患者的症状都有所不同。但绝大多数患者会有严重的骨骼异常，病情随着年龄增长不断加重。此外，患者还可能出现心脏瓣膜异常、肝脏和脾脏肿大，气道狭窄，从而导致肺部感染和呼吸困难。根据病情严重程度的不同，一些患者会在婴儿期去世，而另一些则能活到青春期，甚至是成年期。Mepsevii 是一种酶替代疗法，通过替代缺失的b-葡糖醛酸糖苷酶而实现治疗作用。Mepsevii为注射液，其推荐剂量是4 mg/kg，静脉输注历时需超过4 h，每两周1次。
5 Hemlibra（emicizumab-kxwh）
Hemlibra获“突破性治疗药物”和“孤儿药”指定以及“优先审评”地位，被批准用于预防或减少A型血友病成人和儿童患者出血的频率，这些患者体内有一种叫做因子VIII（FVIII）抑制剂的抗体。A型血友病是一种遗传性的凝血障碍，主要影响男性。A型血友病患者缺少一种能产生凝血因子VIII的基因。患者可能会经历反复的严重出血，主要发生在关节内，结果可能会使关节严重受损。一些患者会产生FVIII抑制剂或抗体的免疫反应。这种抗体干扰了现有血友病治疗的有效性。Hemlibra是双特异性因子IXa和因子X定向抗体，它可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质——因子IXa和因子X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。Hemlibra为注射液，其推荐剂量为每周1次，前4周以3 mg/kg进行皮下注射，随后每周以1.5 mg/kg进行皮下注射。
（上海医药战略发展研究院特约研究员 张建忠）