【摘 要】
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艾曲泊帕等TPO受体激动剂的加入，重型再生障碍性贫血的免疫抑制治疗疗效取得一定提高，因具有长期治愈的优势，造血干细胞移植、尤其是替代供者造血干细胞移植治疗的进展更为迅速。同胞相合供者造血干细胞移植一直是≤50岁再障患者首选的一线治疗，其适应证具有向51～60岁发展趋势；非血缘相合供者造血干细胞移植广泛应用于儿童重型再障之外，一线治疗成人重型再障的研究也显示出良好疗效和较少的移植物抗宿主病；亲缘单倍
【基金项目】
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广州市基础研究计划（202002030035）； 广东省自然科学基金（2018A0303130179）； 广东省重点领域研发计划（2019B020236004）； 广州市市校（院）联合重点项目（202102010037）；
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艾曲泊帕等TPO受体激动剂的加入，重型再生障碍性贫血的免疫抑制治疗疗效取得一定提高，因具有长期治愈的优势，造血干细胞移植、尤其是替代供者造血干细胞移植治疗的进展更为迅速。同胞相合供者造血干细胞移植一直是≤50岁再障患者首选的一线治疗，其适应证具有向51～60岁发展趋势；非血缘相合供者造血干细胞移植广泛应用于儿童重型再障之外，一线治疗成人重型再障的研究也显示出良好疗效和较少的移植物抗宿主病；亲缘单倍体供者造血干细胞移植一线治疗重型再障的临床研究不仅显示良好的生存率、无失败生存率，而且长期随访证实其良好的移植后生活质量。而且造血干细胞移植在难以控制活动性感染下重型再障患者的抢救以及非重型再障发展而来的重型再障治疗方面具有较好的可行性和有效性。
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