观察以去甲氧柔红霉素(IDA)及大剂量阿糖胞苷(HD-Ara-C)组成的IHDA方案再诱导治疗儿童难治急性淋巴细胞白血病(ALL)的疗效及不良反应。
方法应用IHDA方案再诱导治疗12例难治性ALL患儿，获得完全缓解(CR)后进入后续序贯治疗或及时进行异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)；如1个疗程未获CR，待WBC>2.0×109/L，再进行1个疗程的化疗。方案组成：IDA，10 mg/(m2·d)，第1-3天；Ara-C，1.0 g/m2，q12h，第1-3天；评价其疗效及血液学、非血液学不良反应。
结果12例难治性ALL患儿应用IHDA 1个疗程后，CR/部分缓解(PR)/未缓解(NR)分别为4/3/5例；2个疗程后CR/PR/NR分别为5/3/4例。2个疗程后CR率为41.7%(5/12例)，PR率为25.0%(3/12例)，NR率为33.3%(4/12例)，总有效率(CR＋PR)达66.7%(8/12例)。患儿均发生Ⅳ级骨髓抑制，经应用人粒细胞集落刺激因子(G-CSF)及输注血小板并予抗感染治疗，未出现严重感染及出血；部分患儿出现肝脏、心脏及神经损害等不良反应，经对症支持治疗后均可逆转，12例患儿均未发生化疗相关死亡。随访至2015年10月，CR 5例中再次复发2例，1例为B-ALL，应用嵌合抗原受体T淋巴细胞免疫疗法治疗后再次CR，目前接受allo-HSCT治疗中；1例为T-ALL，改用FLAG(泼尼松＋氟达拉滨＋Ara-C＋G-CSF)挽救性化疗无效死亡；其他3例持续CR，缓解时间分别为26、10、4个月。余7例患儿中，进行强行造血干细胞移植3例，放弃治疗2例，失访2例。
结论IHDA方案对部分难治性ALL患儿再诱导治疗有效，不良反应可以耐受，为应用allo-HSCT创造了机会。