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反义核酸作为新药开发的重要途径,正被广泛应用于病毒性疾病、高血压病、心血管病、白血病等疾病治疗领域药物的研究中。目前,已有不少反义核酸药物进入临床,也已有经FDA批准的新药上市。近年来,随着基因功能研究的深入和新基因的不断发现,作为基因表达抑制剂的反义核酸被越来越多地应用于与信号传导、细胞凋亡、胚胎发育等过程相关的基因功能的研究之中。迄今为止,已有针对诸如ICAM-1、p53、nNOS、cyclin D1、RhoA等多个基因分别应用反义核酸抑制其表达,进而确证基因功能的成功范例。随着反义技术的迅速完善,反