【目的】研究补肾益髓汤对不同亚甲基四氢叶酸还原酶(MTHFR)基因型血管性痴呆(VD)患者的血浆同型半胱氨酸(Hcy)水平及临床症状的影响。【方法】纳入符合中医肾精不足证并伴有高同型半胱氨酸血症(HHcy)的VD患者,根据MTHFR基因型,分为TT(突变型)组、CT(杂合型)组、CC(野生型)组,每组各25例。3组均给予补肾益髓汤结合基础疾病治疗,疗程3个月。治疗前后检测血浆Hcy水平,评估简易状态检查量表(MMSE)、血管性痴呆辨证量表(SDSVD)评分。【结果】(1)治疗后,3组Hcy水平均较治疗前下降(P<0.05),且TT组的降低作用大于CT和CC组,组间治疗前后差值比较,差异有统计学意义(P<0.05)。(2)治疗后,3组MMSE评分均较治疗前明显升高(P<0.05),且TT组的升高作用有大于CT组和CC组趋势,但3组治疗前后差值比较,差异均无统计学意义(P>0.05)。(3)中医证候疗效比较:治疗后,TT组、CT组和CC组的总有效率分别为76.0%、64.0%和68.0%,TT组的总有效率高于CT组和CC组,差异有统计学意义(P<0.05)。【结论】补肾益髓汤可降低不同MTHFR基因型VD患者的血浆Hcy水平,并改善临床症状,且以基因突变型患者最为明显。