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癫痫是神经系统中由多种病因引起的脑功能障碍综合征。癫痫的家族聚集性暗示其具有遗传倾向；各种研究报道表明，遗传因素占到整个病因的40％。目前，该病主要依赖药物与外科治疗，虽然从治疗的方法和治疗的效果，较前已取得了一定的进步，但较大的副作用和部分仅能暂时控制癫痫发作的现实(尤其是遗传所致的癫痫)让国内外专家期待和寻求一种更新的解决办法。由此，基因治疗的出现可能为解决这些问题带来新的希望。成功的基因治疗必须解决下列问题：①选择合适的病例；②具备该病分子缺陷的知识；③纠正遗传病的治疗(或正常)基因得到克隆并能有效