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目的比较不同剂量促肾上腺皮质激素(ACTH)注射剂治疗婴儿痉挛症(IS)的临床疗效及安全性。方法将80例IS患儿随机分为对照组和试验组,每组40例。对照组予以ACTH 45 U·kg-1·d-1,qd,静脉滴注;试验组予以ACTH 1 U·kg-1·d-1,qd,静脉滴注,ACTH疗程均为2周。随后2组患儿均予以序贯泼尼松1.5 mg·kg-1·d-1,足量2周后逐渐减量,泼尼松总疗程23个月。比较2组患儿的临床疗效、脑电图(EEG)改变和药物不良反应的发生情况。结果 ACTH治疗后2周和3,6,12个月,试验组的总有效率分别为82.50%(33例/40例),75.00%(30例/40例),75.00%(30例/40例)和72.50%(29例/40例),对照组的总有效率分别为82.50%(33例/40例),80.00%(32例/40例),82.50%(33例/40例)和82.50%(33例/40例),差异均无统计学意义(均P>0.05)。ACTH治疗后,试验组和对照组的EEG恢复率分别为10.00%和15.00%,总改善率分别为60.00%和75.00%,差异均无统计学意义(均P>0.05)。2组患儿最常见的药物不良反应均为白细胞和血小板升高,其次多见感染、高血压、低血钾、肝功能损害、易激惹等。2组患儿的总药物不良反应发生率比较,差异无统计学意义(P>0.05),但试验组的低钾血症发生率显著低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。结论 ACTH是治疗IS的有效药物,小剂量1 U·kg-1·d-1、短疗程2周的ACTH疗效显著,且不增加药物不良反应的发生率。