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基因治疗为人类一些疑难疾病的治疗带来了新的希望,但如何将外源基因高效导入靶细胞或机体,一直是人们渴望解决的问题。腺相关病毒(Adeno-associated Virus,AAV)属细小病毒科,是动物病毒中最小的一种真核病毒,在高效转导、稳定表达方面具有其他病毒载体所没有的优越性。在为人类基因治疗寻找一种理想载体的研究中,AAV受到广泛重视。近年来其基本生物学特性及应用研究均取得了较大进展。