目的 比较传统治疗时代与靶向治疗时代特发性肺动脉高压(IPAH)和家族性肺动脉高压(FPAH)的临床特征和生存率.方法 入选1999年1月至2004年10月阜外心血管病医院所有住院的IPAH及FPAH患者为传统治疗时代研究对象,收集基线资料,并于2005年6月前完成随访.入选2006年9月至2011年8月参加研究医院住院的患者为靶向治疗时代研究对象,于2013年12月前完成随访.研究观察终点均为患者生存状态及治疗药物使用情况.结果 传统治疗时代共入选IPAH和FPAH患者72例,靶向治疗时代共入选375例.两组患者平均年龄分别为(35.9 ±12.2)岁和(34.5 ± 17.4)岁(P=0.67),均为女性多发,两组间WHO肺动脉高压功能分级和血液动力学参数比较差异均无统计学意义.传统治疗时代90.3％ (65/72)的患者接受钙通道阻滞剂治疗,靶向药物治疗时代绝大多数患者接受一种或一种以上靶向药物治疗,仅3.2％(12/375)的急性肺血管扩张试验阳性患者接受钙通道阻滞剂治疗.传统治疗时代生存时间中位数为30.4个月,靶向治疗时代生存时间中位数为66.2个月.传统治疗时代IPAH及FPAH患者1年、2年、3年和5年生存率分别为68.0％、56.9％、38.9％和20.8％,靶向药物治疗时代均有所改善,分别为89.3％、78.1％、68.2％和53.7％(P均＜0.000 1).结论 靶向治疗时代IPAH和FPAH患者的生存率较传统治疗时代有明显改善.