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目的 探讨小剂量利妥昔单抗(抗CD20单抗)治疗慢性特发性血小板减少性紫癜(ITP)临床疗效、安全性及患者免疫学改变.方法 采用小剂量利妥昔单抗(100 mg,每周1次,共4次)治疗26例对糖皮质激素和免疫球蛋白治疗无效的慢性ITP患者,检测治疗前后血常规,免疫球蛋白和血小板相关抗体及淋巴细胞亚群CD3~+、CD3~+CD4~+、CD3~+CD8~+、CD3~- CD56~+、CD4~+ CD25~+、CD4~+ CD25~+ FOXP3~-、CD4~+ CD25~+ FOXP3~+和CD19~+CD20~+细胞.结果 26例患者,完全缓解(CR)6例(23.1%),有效(R)10例(38.5%),其中l例复发,无效(NR)10例(38.5%).中位随访时间5.5(0.8-8)个月,起效和达CR中位时间分别为27(1-104)d和41(4-109)d.治疗前后免疫球蛋白定量和CD3~+、CD3~+CD4~+、CD3~+CD8~+、CD3~- CD56~+、CD4~+CD25~+、CD4~+ CD25~+ FOXP3~+细胞计数差异无统计学意义.治疗后的CD4~+CD25~+FOXP3~-细胞计数比治疗前降低(P<0.05).治疗后的CD19~+CD20~+细胞计数与治疗前相比明显减少(P<0.01).治疗后血小板相关抗体PAIgG比治疗前减低(P<0.05).26例患者均无明显的不良反应.结论 小剂量利妥昔单抗可能是一种高效、安全治疗ITP的药物,但其最佳用药方案、长期疗效以及不良反应仍有待临床进一步观察。