评价国产注射用A型肉毒毒素200 U注射剂量(如合并拇指肌张力障碍的受试者注射240 U)治疗脑卒中后上肢痉挛的安全性和有效性。
方法本研究是一项多中心、分层区组随机、双盲、安慰剂平行对照的临床试验，所有受试者(来自2014年9月至2016年2月的15家临床中心)签署知情同意后书后采用分层区组随机法按2∶1比例随机分配到试验组(给予国产注射用A型肉毒毒素200 U或240 U，n＝118)和对照组(辅料成分，不含A型肉毒毒素，n＝60)。试验分2个阶段：核心试验(1周筛选期、12周双盲治疗期)；扩展试验(对核心阶段的两组患者序贯进行开放治疗，观察期6周)。受试者在注射后第1、4、6、8、12、16、18周来院随访，并对患者腕部屈肌、四指屈肌、拇指屈肌进行改良Ashworth量表(Modified Ashworth Scale，MAS)、功能残疾量表、总体评估量表评分。主要疗效指标为试验组和对照组治疗第6周时的MAS评分较基线的变化值。
结果(1)主要疗效指标显示，试验组治疗第6周腕屈肌肌张力MAS评分较基线变化－1.00(－2.00，－1.00)分，对照组较基线变化0.00(－0.50，0.00)分，差异有统计学意义(Z＝6.618，P<0.01)，试验组疗效优于对照组。(2)安全性结果显示：核心阶段：试验组有10例发生13次不良反应，发生率为8.47%(10/118)，对照组有3例发生3次不良反应，发生率为5.00%(3/60)，全部为轻到中度不良反应，无重度不良反应发生，试验组与对照组在不良反应发生率上差异无统计学意义。扩展阶段：3例患者发生4次不良反应，发生率为1.95%(3/154)，严重程度全为轻度，无重度不良反应发生。
结论国产注射用A型肉毒毒素治疗脑卒中后上肢痉挛是安全、有效的。
临床试验注册：药物临床试验登记及信息公示平台，CTR20131191