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<正>2019年11月,首批获得基因编辑技术"CRISPR"使用批准的其中一个人体试验报道,在最初接受第一阶段治疗的两名患者身上,都表现出显著的积极疗效[1]。这两名患者都患有一种使人痛苦的、危及生命的遗传性血液病,并且都接受了数十亿的自体造血干细胞的移植。为了产生无病血细胞,这些前体血细胞已被使用CRISPR进行改变。