分析婴幼儿激素耐药型肾病综合征(SRNS)的特点，评估他克莫司(TAC)治疗婴幼儿SRNS的疗效、安全性及复发情况。
方法2012年8月至2015年8月广州市妇女儿童医疗中心2岁以下确诊SRNS的76例患儿，患儿分3组：口服TAC组(TAC组)、大剂量甲泼尼龙冲击组(MP冲击组)及大剂量甲泼尼龙联合环磷酰胺(CTX)冲击组(MP＋CTX冲击组)，观察1年，记录入组患儿各时间点的尿蛋白定量、淋巴细胞计数、肾功能、血糖、尿视黄醇结合蛋白(URBP)、血白细胞及尿红细胞等，监测感染及尿蛋白复发情况，对照研究3组患儿的数据资料。
结果入组患儿均行肾脏病理活检，其中微小病变36例，系膜增生性肾小球肾炎32例，局灶节段性肾小球硬化8例，3组患儿病理类型构成比差异无统计学意义。6个月时，TAC组尿蛋白完全缓解率达63.64%，总缓解率95.45%；MP冲击组完全缓解率26.09%，总缓解率60.87%；MP＋CTX冲击组完全缓解率41.94%，总缓解率74.19%。治疗6个月，TAC组尿蛋白定量[(7.8±8.6) mg/(kg·d)]明显低于MP冲击组[(144.2±118.3) mg/(kg·d)]及MP＋CTX冲击组[(91.3±87.4) mg/(kg·d)]，差异有统计学意义(F＝22.69，P<0.05)；TAC组于治疗2个月尿蛋白显著降低，另2组则延至3个月尿蛋白明显降低。治疗1年后，TAC组各项T淋巴细胞计数均显著低于治疗前，差异均有统计学意义(均P<0.01)；且分别低于同期的MP冲击组和MP＋CTX冲击组，差异均有统计学意义(均P<0.05)；B淋巴细胞则无此变化。观察期内，TAC组感染人次明显低于MP冲击组及MP＋CTX冲击组，差异均有统计学意义(秩和值分别为348.5和369.5，U＝－3.69、－4.18，均P<0.01)。TAC组血糖及校正CCr治疗前后均无明显变化，但URBP于TAC组呈可逆性升高，且明显高于MP冲击组及MP＋CTX冲击组[(13.77±19.19) mg/L比(2.50±1.77) mg/L，(13.77±19.19) mg/L比(2.06±3.63) mg/L]，差异均有统计学意义(t＝3.16、2.99，均P<0.05)。
结论TAC治疗婴幼儿SRNS患者相对激素冲击及联合冲击等治疗模式有更好的临床疗效，较少近期不良反应，但并不能降低复发率，而且远期药物不良反应尚不明确。