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血友病是由于凝血因子Ⅷ(FⅧ)或Ⅸ(FⅨ)缺陷引起的一种遗传性出血性疾病,主要表现为自发性关节和(或)肌肉出血,反复关节出血可导致关节损伤、甚至是残疾。血友病目前唯一有效的治疗方法为外源性凝血因子替代疗法。现有的替代治疗方法有按需治疗和预防治疗两种。如果仅接受按需治疗,中重型患儿将在学龄期前后出现不可逆的关节病变[1-2]。