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目的 探讨人类白细胞抗原(HLA)配型不合/单倍型供者异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗难治/复发白血病患者的疗效及影响疗效的相关因素.方法 回顾性分析2003年1月至2011年6月行HLA不合/单倍型allo-HSCT的96例难治/复发急性白血病患者资料,采用以白消安/环磷酰胺(BU/CY)+抗人胸腺细胞球蛋白(ATG)为主的预处理方案.结果 96例患者中急性髓系白血病(AML)61例,Ph染色体阴性急性淋巴细胞白血病(ALL) 35例,均为原发(或复发)未缓解病例；中位随访时间373(34～ 3157)d,33例(34.4％)存活,31例(32.3％)无病存活,35例(36.5％)复发.HSCT后预期3年总体生存(OS)率为30.2％,无病生存(DFS)率为29.0％.AML和ALL患者HSCT后预期3年OS率分别为39.2％和15.4％ (P=0.005);预防性供者淋巴细胞输注(DLI)与否患者HSCT后预期3年OS率分别为38.0％和11.8％(P =0.001)；而患者性别、年龄、预处理方案(BU/CY、ATG剂量)、供受者HLA相合位点数、输注单个核细胞数量均不是OS、DFS及复发的独立影响因素.多因素分析表明,接受预防性DLI的患者DFS率明显提高(P =0.003),ALL患者DFS率明显低于AML(P=0.037),发生慢性移植物抗宿主病(GVHD)的患者DFS率明显提高(P=0.006).结论 选择单倍型allo-HSCT治疗难治/复发急性白血病患者,可使部分患者延长无病生存乃至根治.患者预防性DLI可降低复发、提高生存；对难治/复发ALL患者,需进一步探索移植后复发的防治手段。