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利用CRISPR-Cas9技术构建GNT1基因敲除细胞株
罕见病一般是指发病率低,患病人群较少的疾病,其中一类罕见病统称为溶酶体贮积症,葡萄糖脑苷脂病是一种家族性糖脂代谢疾病,也属于......
学位
CRISPR-Cas9
单引导RNA
GNT1
酶替代疗法
基因敲除
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