遗传罕见病相关论文
遗传罕见病患病率和发病率虽低,但常累及人体多器官、多系统且难以治愈,严重危害儿童健康,全球多个国家已将遗传罕见病研究作为国家发......
20世纪60年代,科学家首次提出利用基因治疗治愈遗传疾病的概念。这一全新的概念性策略旨在通过将外源性遗传物质引入患者体内来获......